中新網(wǎng)上海新聞11月14日電(湯彥俊)近日，罕見(jiàn)病靶向藥物莫格利珠單抗(商品名：惠爾金?)由哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍所長(zhǎng)開(kāi)出全國(guó)首張?zhí)幏健Ｔ撍幱糜谥委熂韧邮苓^(guò)系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性 Sézary 綜合征 (SS) 或晚期(III/IV)蕈樣肉芽腫 (MF)成人患者。此次首方意味著治療皮膚T細(xì)胞淋巴瘤的創(chuàng)新性治療方案在國(guó)內(nèi)正式落地，有望惠及更多患者。>>>商務(wù)洽談，點(diǎn)此處，在線咨詢

皮膚T淋巴瘤(CTCL)屬于非霍奇金淋巴瘤的一種，CTCL作為罕見(jiàn)病發(fā)病率較低。MF和SS是其最常見(jiàn)的兩種亞型，可累及患者皮膚、血液、淋巴結(jié)和內(nèi)臟器官。MF和SS兩種亞型加起來(lái)約占所有CTCL病例的65%。患者普遍生活質(zhì)量較差，誤診率高且晚期缺乏靶向治療藥物，通常會(huì)出現(xiàn)皮損、發(fā)癢、疼痛以及不可預(yù)知的皮膚癥狀，并可能會(huì)導(dǎo)致進(jìn)一步的并發(fā)癥，從而影響患者的生命健康。

與大多數(shù)罕見(jiàn)病一樣，CTCL也面臨著確診難的問(wèn)題。由于CTCL與特應(yīng)性皮炎及銀屑病等常見(jiàn)皮膚病相似，患者平均需要2-7年才能得到確診。“主要原因是這個(gè)疾病很狡猾，在早期的癥狀與某些皮膚病(如濕疹，銀屑病)非常相似，非常容易被誤診。臨床上需要對(duì)疑似病例進(jìn)行多學(xué)科會(huì)診，從而為患者做出精準(zhǔn)診斷。”哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍所長(zhǎng)說(shuō)道，“而隨著皮膚外區(qū)域出現(xiàn)累及進(jìn)展速度加快，疾病很快便會(huì)進(jìn)入后期，有些甚至只有短短幾個(gè)月。這時(shí)候我們就需要‘和時(shí)間賽跑’，為病人精準(zhǔn)用藥。”

今年9月，國(guó)家衛(wèi)生健康委發(fā)布《第二批罕見(jiàn)病目錄》，CTCL正式被納入。伴隨國(guó)家罕見(jiàn)病目錄不斷更新，許多罕見(jiàn)腫瘤患者“用藥難”的問(wèn)題也在改善。由協(xié)和麒麟研發(fā)的抗癌新藥——莫格利珠單抗于去年10月在中國(guó)獲批上市。作為全球首個(gè)獲批的CCR4靶向治療藥物，莫格利珠單抗獲得了美國(guó)FDA的突破性療法及孤兒藥認(rèn)定，也是中國(guó)首個(gè)且唯一獲批用于治療SS和MF的靶向CCR4生物制劑。莫格利珠單抗可以靶向C-C趨化因子受體4(CCR4)，后者是在SS和MF腫瘤細(xì)胞上存在持續(xù)表達(dá)的一種蛋白質(zhì)。一旦莫格利珠單抗與CCR4結(jié)合，會(huì)在人體免疫系統(tǒng)中激活更多的免疫細(xì)胞，進(jìn)而破壞癌細(xì)胞。

臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受莫格利珠單抗治療的患者無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)顯著延長(zhǎng)，與伏立諾他治療相比，中位無(wú)進(jìn)展生存期為7.7個(gè)月 vs 3.1個(gè)月。總緩解率也明顯提高，分別是28% vs 5%，總體耐受性良好，安全性可控。“過(guò)去，CTCL并沒(méi)有很好的治療方案，患者飽受疾病困擾。如今，我們有了單抗療法。我們此次開(kāi)出的莫格利珠單抗全國(guó)首方，為患者提供了治療CTCL的新療法，也為他們帶來(lái)了提高生活質(zhì)量的新希望。該患者已經(jīng)用藥三次，療效初顯，癥狀改善。“馬軍所長(zhǎng)強(qiáng)調(diào)。

馬軍所長(zhǎng)作為國(guó)內(nèi)血液腫瘤領(lǐng)域的專家，長(zhǎng)期致力于血液學(xué)領(lǐng)域研究，并開(kāi)創(chuàng)多個(gè)領(lǐng)域內(nèi)首創(chuàng)療法。在他的領(lǐng)導(dǎo)下，哈爾濱血液病腫瘤研究所在疾病診治水平、新技術(shù)開(kāi)展等方面取得了良好的成績(jī)，為黑龍江省及全國(guó)的診治整體水平的提高起到了引領(lǐng)作用。哈爾濱血液病腫瘤研究所，已成為東北第一家開(kāi)展造血干細(xì)胞移植的單位，也是中國(guó)血液學(xué)界四大研究所之一。

馬軍所長(zhǎng)表示：“近年來(lái)，國(guó)家日益重視罕見(jiàn)病患者群體，對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注和扶持力度都在逐步加強(qiáng)。莫格利珠單抗的獲批、上市以及全國(guó)首方都離不開(kāi)政府部門(mén)及社會(huì)各方的重視和支持。在罕見(jiàn)病防治方面，要形成‘醫(yī)患一家、醫(yī)藥一家、醫(yī)政一家’的理念，多方聯(lián)合創(chuàng)新攻關(guān)，才能讓病人達(dá)到更高的臨床治愈。希望今后可以看到更多力量協(xié)作，繼續(xù)給予CTCL患者以及其他罕見(jiàn)病患者更多的關(guān)愛(ài)和幫助，提升他們用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性，幫助他們回歸正常生活。”(完)

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